마일스톤 파마슈티컬스 기업 개요 및 주요 제품 에트리파밀
마일스톤 파마슈티컬스(Milestone Pharmaceuticals Inc., NASDAQ: MIST)는 심혈관 질환 치료제 개발 및 상용화에 주력하는 캐나다 몬트리올에 본사를 둔 생명공학 기업입니다. 2003년에 설립된 이 회사는 환자의 미충족 의료 수요를 이해하고 개선된 환자 경험을 제공하는 데 중점을 두어 새로운 치료 접근 방식을 개발하고 있습니다.
특히, 마일스톤 파마슈티컬스의 핵심 파이프라인은 자가 투여형 비강 스프레이 형태의 칼슘 채널 차단제인 에트리파밀(etripamil)입니다. 이 약물은 발작성 상심실성 빈맥(PSVT)과 심방세동 및 심실 빠른 속도(AFib-RVR)와 같은 발작성 심혈관 질환의 급성 치료를 위해 개발되고 있습니다.
에트리파밀은 환자가 의료 감독 없이 자가 투여할 수 있도록 설계되어, 발작이 발생하는 어느 곳에서든 환자 스스로 상태를 관리할 수 있도록 돕는 것을 목표로 합니다. 이는 환자에게 자신의 질환에 대한 통제력을 높여주고, 응급실 방문과 같은 의료 자원 의존도를 줄여 의료 시스템에도 잠재적인 가치를 제공할 수 있을 것으로 기대됩니다. 
에트리파밀은 코의 혈관이 많은 내벽을 통해 10분 이내에 혈류로 흡수되도록 설계되었으며, 짧은 작용 시간을 통해 만성 약물 치료에서 발생할 수 있는 장기적인 부작용을 최소화할 수 있는 잠재력을 가지고 있습니다.
에트리파밀 임상 결과 및 규제 현황
에트리파밀은 PSVT 치료를 위한 주요 3상 임상 프로그램과 AFib-RVR 치료를 위한 2상 임상 시험을 성공적으로 진행해 왔습니다. 2022년 4분기에 발표된 PSVT에 대한 RAPID 3상 임상 시험 결과는 긍정적이었습니다. 이 시험에서 에트리파밀을 자가 투여한 환자의 64.3%가 30분 이내에 정상 동성 리듬으로 전환되었으며, 이는 위약군의 31.2%에 비해 통계적으로 유의미한 결과였습니다 (위험비(HR) = 2.62, p<0.001).
또한, NODE-301 및 RAPID 시험의 통합 데이터 분석 결과, 에트리파밀 치료가 추가적인 의료 개입 및 응급실 방문을 통계적으로 유의미하게 감소시키는 것으로 나타났습니다. 이러한 안전성 및 내약성 데이터는 에트리파밀의 자가 사용 가능성을 뒷받침하며, 코 투여 부위와 관련된 경미하거나 중등도의 부작용이 가장 흔하게 보고되었습니다.
마일스톤 파마슈티컬스는 2024년 5월에 PSVT 환자를 위한 에트리파밀 비강 스프레이(제품명 CARDAMYST™)에 대한 신약 신청(NDA)을 미국 식품의약국(FDA)에 제출했으며, 2025년 3월 27일이 PDUFA 검토 목표일로 설정되었습니다. 하지만 2025년 3월 28일, FDA는 CARDAMYST에 대한 완전 응답 서한(CRL)을 발행하며 승인을 보류했습니다. FDA는 에트리파밀의 임상 안전성이나 효능 데이터에 대한 우려를 제기하지 않았으나, 화학, 제조 및 품질 관리(CMC)와 관련된 두 가지 주요 문제를 지적했습니다. 첫째, 새로운 초안 지침에 따라 니트로사민 불순물에 대한 추가 정보 제출이 요구되었고, 둘째, 에트리파밀의 방출 테스트를 수행하는 시설의 소유권 변경으로 인한 검사가 필요하다고 명시했습니다. 마일스톤 파마슈티컬스는 FDA와의 협력을 통해 이 문제를 해결하고 NDA를 재제출할 계획입니다.
한편, 마일스톤의 파트너사인 지싱 파마슈티컬스(Ji Xing Pharmaceuticals Ltd, 현재 Corxel)는 중국에서 진행된 에트리파밀 PSVT 3상 임상 시험에서 긍정적인 최고 라인 결과를 발표했습니다.
이 시험에서도 에트리파밀을 자가 투여한 환자의 40.5%가 30분 이내에 동성 리듬으로 전환되어 위약군의 15.9%보다 통계적으로 유의미하게 높은 전환율을 보였습니다 (위험비(HR) = 3.00, p<0.001). 이러한 결과는 에트리파밀의 전 세계적인 개발 프로그램에 더욱 힘을 실어주고 있습니다. AFib-RVR에 대한 2상 ReVeRA 임상 시험에서도 에트리파밀 비강 스프레이가 위약 대비 심실박동수 감소 및 증상 완화에 통계적으로 유의미한 효과를 보여주었습니다.
마일스톤 파마슈티컬스 재무 및 주가 전망
마일스톤 파마슈티컬스는 현재 수익이 발생하지 않는 임상 단계의 바이오 제약 회사입니다. 2025년 3월 31일 기준으로 현금, 현금 등가물 및 단기 투자는 5,600만 달러를 기록했으며, 2024년 12월 31일의 6,970만 달러 대비 감소했습니다. 2025년 1분기 연구 개발 비용은 500만 달러로 전년 동기 대비 증가했으며, 이는 주로 약물 제조 및 규제 비용 증가에 기인합니다. 회사는 현재까지 영업 손실을 기록하고 있으며, 이는 지속적인 연구 개발 투자에 따른 것입니다.
마일스톤 파마슈티컬스의 주가는 FDA의 CRL 발표 이후 급락하여 52주 최저치에 근접하기도 했습니다. 이는 규제 승인 및 상업적 출시 시기에 대한 불확실성이 커졌기 때문입니다. 그러나 애널리스트들은 여전히 마일스톤 파마슈티컬스에 대해 긍정적인 전망을 제시하고 있습니다. 일부 월스트리트 애널리스트들은 MIST 주식에 대해 “강력 매수” 의견을 제시하며, 12개월 목표 주가를 현재 가격보다 훨씬 높은 수준으로 설정했습니다.
예를 들어, 한 분석가는 평균 목표 주가를 10.00달러로 제시하며 현재 주가 대비 557.89%의 상승 여력을 예측했습니다. 또 다른 분석가들은 2026년에는 4.36달러, 2030년에는 16.86달러, 2040년에는 10.20달러, 그리고 2050년에는 34.36달러에 이를 것으로 예상하는 장기적인 강세 전망을 제시했습니다.
이러한 낙관적인 전망은 CARDAMYST(에트리파밀)의 잠재적인 시장 가치에 기반합니다. PSVT 치료를 위한 최초의 자가 투여 가능 약물로서, 에트리파밀은 PSVT 시장에서만 5억 달러 이상의 매출 잠재력을 가지고 있으며, AFib-RVR로 적응증이 확장될 경우 10억 달러 이상의 매출을 기대할 수 있다는 분석도 있습니다.
그러나 FDA 승인 지연은 단기적인 불확실성을 가중시키는 요인입니다. 회사는 CMC 문제 해결 후 2025년 7월에서 9월 사이에 NDA를 재제출할 것으로 예상됩니다. 또한, 2025년 2분기부터 시작될 예정인 AFib-RVR에 대한 3상 임상 시험은 향후 성장의 추가적인 동력이 될 수 있습니다.
경쟁 환경 및 산업 동향
마일스톤 파마슈티컬스는 심혈관 의약품 개발 분야에서 다른 제약 회사들과 치열한 경쟁에 직면해 있습니다. 노바티스 AG와 같은 주요 제약사들은 고혈압, 심부전 등 다양한 심혈관 질환 치료제를 보유하고 있어 경쟁 환경이 매우 역동적입니다. 심방세동과 같은 부정맥은 전 세계적으로 유병률이 증가하고 있으며, 이에 따라 효과적인 치료제에 대한 수요도 증가하고 있습니다.
2024년 글로벌 심방세동 치료제 시장 규모는 135억 5천만 달러로 추정되며, 2031년에는 210억 6천만 달러에 이를 것으로 예측됩니다. 이는 고령화 사회, 생활 방식의 변화, 진단 기술의 발전 등이 시장 성장을 견인하고 있기 때문입니다.
특히, 중환자실에서 급성 부정맥 환자 치료를 위한 항부정맥제 채택이 증가하고 있는 추세도 시장 성장을 뒷받침합니다. 마일스톤 파마슈티컬스는 혁신적인 약물 개발과 전략적 파트너십을 통해 경쟁 우위를 확보하고자 노력하고 있습니다. 그러나 규제 당국의 승인 과정과 시장 경쟁에서 제품의 효능 및 안전성을 입증하는 것이 중요합니다.
리커전 파마슈티컬스와 같은 AI 기반 신약 개발 기업들의 등장은 제약 산업 전반에 걸쳐 새로운 변화를 가져오고 있으며, 이는 마일스톤 파마슈티컬스와 같은 전통적인 바이오 제약사들에게도 간접적인 영향을 미칠 수 있습니다.
결론
마일스톤 파마슈티컬스의 주가 전망은 핵심 제품인 에트리파밀의 FDA 승인 여부에 크게 좌우될 것입니다. FDA의 CRL 발행은 단기적인 차질을 의미하지만, 임상 안전성 및 효능 데이터에 대한 우려가 아니었다는 점은 긍정적인 요소입니다. 회사가 지적된 CMC 문제를 성공적으로 해결하고 NDA를 재제출한다면, 에트리파밀은 PSVT 환자를 위한 최초의 자가 투여형 치료제로서 상당한 시장 잠재력을 가질 수 있습니다.
또한, AFib-RVR에 대한 임상 진행 상황도 주가에 중요한 영향을 미칠 것입니다. 투자자들은 회사의 재무 상태, 임상 진행 상황, 그리고 FDA와의 지속적인 커뮤니케이션에 주의를 기울여야 할 것입니다.
