비스타젠 테라퓨틱스 개요와 핵심 사업 방향
비스타젠 테라퓨틱스(VistaGen Therapeutics, NASDAQ: VTGN)는 중추신경계(CNS) 질환을 위한 혁신적인 치료법 개발 및 상용화에 전념하는 생명공학 기업입니다. 특히 불안 장애, 우울증 등 미충족 의료 수요가 높은 분야에 집중하여 기존 치료법을 뛰어넘는 차세대 의약품을 선보이는 것을 목표로 하고 있습니다. 미국 캘리포니아주 사우스 샌프란시스코에 본사를 두고 있으며, 세계 최대 바이오 기술 기업 클러스터 중 하나인 이곳에서 연구 개발을 활발히 진행하고 있습니다.
이 회사의 핵심 역량은 비강을 통해 뇌의 신경회로를 빠르게 활성화하는 새로운 종류의 비강 투여 약물인 ‘페린(pherine)’ 개발에 있습니다. 페린은 전신 흡수나 뇌의 뉴런에 직접 결합할 필요가 없어 안전성 프로파일이 뛰어나다는 특징을 가집니다. 또한, 비강 내 투여 방식은 환자가 집에서도 편리하게 사용할 수 있으며, 신속한 치료 효과를 기대할 수 있다는 장점이 있습니다. 이러한 혁신적인 접근 방식은 전 세계 수백만 명의 환자들에게 새로운 희망을 제시할 잠재력을 가지고 있습니다.
주요 파이프라인 약물 및 임상 개발 현황
비스타젠 테라퓨틱스는 현재 여러 임상 단계의 약물 후보를 보유하고 있으며, 특히 세 가지 주요 파이프라인에 집중하고 있습니다. 
PH94B (파세디에놀)
PH94B는 사회 불안 장애(SAD)의 급성 치료를 위한 비강 스프레이 형태의 후보 물질입니다. 과거 임상 2상 시험에서는 사회 불안 장애 환자에게 유의미한 효과를 보여주었으며, 안전성 및 내약성 프로파일도 양호했습니다. 특히 PH94B는 필요시마다 사용할 수 있는 온디맨드 치료제로 개발 중이며, 미국 식품의약국(FDA)으로부터 사회 불안 장애 치료제 개발을 위한 ‘패스트 트랙(Fast Track)’ 지정을 받은 바 있습니다.
그러나 2022년 7월 발표된 PALISADE-1 3상 임상시험에서는 위약 대비 유의미한 주 평가 변수 개선을 달성하지 못했습니다. 그럼에도 불구하고, PH94B의 내약성 프로파일은 이전 임상 시험 결과와 일관되게 양호했으며, 심각한 부작용은 보고되지 않았습니다. 이후 PALISADE-2 3상 임상시험에서는 사회 불안 장애 성인 환자에서 PH94B 비강 스프레이가 위약 대비 통계적으로 유의미한 효과를 입증하며 주 평가 변수를 충족시키는 긍정적인 결과를 발표했습니다. 이 임상 시험에서는 공공 연설 과제 중 평균 고통 단위 척도(SUDS) 점수에서 통계적으로 유의미한 차이를 보였습니다. 또한, 환자 평가 글로벌 인상 변화(PGI-C) 척도에서 PH94B 치료 환자의 40.6%가 “매우 덜 불안함” 또는 “훨씬 덜 불안함”으로 평가되어 위약 그룹의 18.6%보다 유의미하게 높은 반응률을 보였습니다. 현재 비스타젠 테라퓨틱스는 사회 불안 장애의 급성 치료를 위한 PALISADE-3 및 PALISADE-4 3상 임상시험을 진행 중이며, 2025년에 탑라인 결과를 발표할 예정입니다.
PH10 (이트루본)
PH10은 주요 우울 장애(MDD) 치료를 위한 비강 스프레이 후보 물질입니다. 이트루본(itruvone)으로도 불리는 PH10은 우울증 치료를 위한 새로운 비전신성 단독 치료제로 개발 중이며, 기존 우울증 치료제와 관련된 체중 증가, 성기능 장애, 안전성 문제 없이 치료 효과를 제공할 잠재력을 가지고 있습니다. 비스타젠은 성공적인 임상 1상 및 2A상 연구 결과를 바탕으로 미국 내 2B상 임상 개발을 위한 준비를 진행하고 있습니다. 2024년 4월 발표된 정보에 따르면, PH10은 MDD 환자에서 인상적인 결과를 보여주었으며, 2b상 연구를 계획하고 있습니다.
AV-101
AV-101은 경구 투여하는 NMDA 수용체 글리신 부위 길항제(NMDA receptor glycine site antagonist)로, 주요 우울 장애(MDD) 및 신경병증성 통증 등 다양한 신경정신과 및 신경과 질환에 대한 잠재적 치료제로 평가되고 있습니다. AV-101은 FDA로부터 MDD 및 신경병증성 통증 치료에 대한 패스트 트랙 지정을 받았습니다. 비스타젠은 AV-101을 FDA 승인 약물인 프로베네시드(probenecid)와 병용하여 MDD, 신경병증성 통증, 파킨슨병 치료 관련 레보도파 유발 운동 이상증, 뇌전증, 자살 충동 등 다양한 적응증에 대한 잠재력을 평가하고 있습니다. 전임상 데이터에서는 프로베네시드와 병용 투여 시 AV-101 및 그 활성 대사 물질의 뇌 농도가 크게 증가하는 것이 확인되었습니다.
재무 현황 및 주가 변동성
비스타젠 테라퓨틱스는 임상 단계의 바이오 제약 회사로서, 수익 창출보다는 연구 개발에 상당한 비용을 지출하고 있습니다. 2024년 3분기 기준으로 순손실이 전년 동기 대비 증가했으며, 이는 주로 연구 개발 비용 증가에 기인합니다. 2024년 회계연도 전체 순손실은 2940만 달러로, 2023년 대비 손실이 50% 감소하여 개선된 모습을 보였습니다. 또한, 주당 순이익(EPS)은 애널리스트 예상치를 4.9% 상회했습니다.
애널리스트들은 비스타젠 테라퓨틱스의 주가에 대해 엇갈린 전망을 내놓고 있습니다. 2025년 2월 기준, 일부 분석가들은 ‘강력 매수’ 의견을 제시하며 12개월 목표 주가를 현재 주가보다 높게 예상하고 있습니다. 그러나 다른 분석가들은 ‘매도’ 또는 ‘보통 매도’ 의견을 제시하기도 합니다.
이는 임상 시험 결과, 시장 경쟁, 전반적인 바이오 제약 산업의 불확실성 등 다양한 요인에 의해 주가 변동성이 크기 때문으로 풀이됩니다. 향후 3년간 매출은 연평균 56% 성장할 것으로 예상되며, 이는 미국 바이오테크 업계의 18% 성장 전망과 비교했을 때 높은 수치입니다.
결론
비스타젠 테라퓨틱스는 중추신경계 질환 분야에서 혁신적인 비강 투여 치료제 개발에 집중하는 바이오 제약 기업입니다. 특히 PH94B의 사회 불안 장애 치료제로서의 잠재력과 PH10, AV-101 등의 파이프라인은 미충족 의료 수요를 해결할 수 있는 가능성을 보여줍니다. 과거 임상 시험 결과의 혼재는 투자자들에게 신중한 접근을 요구하지만, 최근 PH94B의 긍정적인 3상 임상 결과와 파이프라인의 꾸준한 진행은 향후 성장 동력이 될 수 있습니다. 하지만 임상 시험의 성공 여부와 규제 당국의 승인, 그리고 상업화 과정에서의 경쟁 등은 여전히 주가 전망에 중요한 영향을 미칠 변수들입니다. 투자 결정은 이러한 모든 요소를 신중하게 고려하여 이루어져야 합니다.
